辉瑞新药MYLOTARG（吉妥单抗）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准 | 厂商资讯

　　辉瑞公司今天宣布，MYLOTARG™（吉妥单抗）获得美国食品药品监督管理局的批准，用于治疗新确诊的CD33阳性急性髓性白血病（AML）的成人患者，以及患有复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童。Mylotarg是首款纳入儿童AML适应症的药物，也是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，CD33是一种在高达90%患者中AML细胞上表达的抗原。

　　“FDA批准Mylotarg填补了许多AML成人和儿童患者未满足的迫切需求。如果不治疗，这一疾病可以在数月甚至数周内致命，而且复发率很高，”辉瑞全球肿瘤事业部总裁Liz Barrett女士表示，“基于临床数据、真实世界实践和AML社区的支持， Mylotarg如今有望帮助广大AML患者，我们感到非常激动。”

　　Mylotarg曾在2000年以高剂量单药治疗获得了美国FDA的加速批准，用于年龄在60岁以上、出现首次复发并且尚无法接受细胞毒化学治疗的CD33阳性AML患者。2010年，在临床试验未能继续证实这款药物的临床获益，并且显示其与化疗相比具有更高的毒性后，辉瑞公司主动将该药物撤出美国市场。MYLOTARG继续在日本市场销售，并通过辉瑞的患者体恤项目向个别患者提供。鉴于AML患者的迫切需求，AML临床医生仍然致力于通过调整剂量和用药安排对MYLOTARG进行评估研究。这些独立自主的研究人员在辉瑞公司的支持下，进行临床试验，获得了有关MYLOTARG疗效和安全性的更多信息。

　　“今天对患者、家属和整个AML社区都是个重要的日子，因为Mylotarg的获批带来了期待已久的治疗方案，可以帮助AML患者得到更深度、更持久的病情缓解，”德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生说道，“多年之后，我们终于看到AML治疗领域的进步，这让我又有了改善患者治疗结局的希望。我很高兴我可以为众多成人和儿童患者提供Mylotarg靶向治疗。”

　　今天MYLOTARG的获批是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance

　　ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量MYLOTARG。在第1、4、7天，患者接受3mg/m2的MYLOTARG，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-free survival，EFS）。结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受MYLOTARG与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受MYLOTARG的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76]）。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药MYLOTARG（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受MYLOTARG 6mg/m2，在第8天接受MYLOTARG 3mg/m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受MYLOTARG 2mg/m2，每四周一次。MYLOTARG的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受MYLOTARG的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR=0.69 [95%CI：0.53-0.90] [2-sided p=0.005]）。